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医疗保健：潘多拉魔盒的正确打开方式 类别： 机构： 研究员：

[摘要]

投资要点事件：近日，美国基因组公司EditasMedicine宣布，其基因产品EDIT-101的临床试验申请获得FDA批准，目标适应症为Leber先天性黑朦10型（LCA10）眼病。

基因治疗有望攻克先天性黑朦：先天性黑朦（LCA）是一类由基因突变引起的遗传性视膜退行性病变，患者的视力一般在1岁以内就会受到严重影响，此后持续下降甚至可能失明，目前传统的药物和治疗方案对LCA尚无能为力。根据维基百科的数据，全球每年新生儿童中LCA的发病率约为1/40000。目前已经发现了LCA的18个亚型，分别由不同的基因突变引起。本次EDIT-101临床试验获批的适应症即其中的一种——10型LCA，约占LCA患者总数的20- 0%。

2017年，FDA批准了SparkTherapeutics的基因疗法Luxturna上市销售，该药物主要用于2型LCA的治疗。

EDIT-101的临床前安全性已充分评估：该试验是一项1/2期开放标签、剂量递增临床试验，预计招募名患者，以评估EDIT-101的安全性、耐受性和疗效。EDIT-101采用的是目前全球领先的CRISPR/CAS9基因技术，以腺相关病毒（AAV5）为载体，将携带CRISPR工作元件的AAV5直接注射到患者视膜下的感光细胞附近，再利用AAV5把CRISPR系统传递到感光细胞中，C誓言守卫自己的荣耀与尊严！为满足更多喜爱天地英雄的玩家朋友RISPR系统继而对患者异常的基因进行修正，达到治疗的效果。考虑到基因技术的不确定性，为了尽可能地降低副作用，Editas对EDIT-101进行了大量的临床前研究，包括检验其在感光细胞中的表达效率、Cas9和AAV5病毒载体系统的免疫原性以及C在绅宝上市当晚RISPR基因系统的脱靶效应等。充分的临床前研究是该项目得以顺利进入临床阶段的关键因素。